世界首例人胚胎干細胞分化功能細胞治療半月板損傷

　　2019年1月9日，世界首例人胚胎干細胞分化功能細胞治療半月板損傷在華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院（以下簡稱武漢同濟醫院）康復醫學科順利完成。該研究由武漢同濟醫院與中國科學院動物研究所北京干細胞庫聯合開展，已根據《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛科教發〔2015〕48號）要求完成國家衛健委和食藥監局備案。

　　1、干細胞與半月板損傷

　　半月板損傷是一種由于退變、運動或者其他外力原因引發的膝關節內的軟骨組織損傷引發的骨關節疾病。目前，臨床上對于半月板損傷的治療主要有兩種方法：急性期主要為長腿石膏托固定，慢性期主要為膝關節鏡下手術和半月板切除。因為半月板的血供不足等因素，半月板的自我修復能力較差，從而影響手術療效。

　　干細胞是一種具有自我更新和多向分化潛能的細胞群體，近年來受到學者們的廣泛關注。間充質干細胞(mesenchymal stem cells，MSCs)是最具代表性的成體干細胞之一，存在于多種組織器官當中，對組織損傷修復和疾病治療具有良好的作用，無致瘤性，是再生醫學最具潛力的種子細胞之一。

　　近年來，研究者通過定向誘導，將人胚胎干細胞誘導分化為間充質干細胞，即人胚胎干細胞來源間充質樣細胞(human embryonic stem cell derived mesenchymal-like cell，簡稱MSC-like細胞)。MSC-like細胞與成體MSCs具有相似的生物學特性和功能，來源豐富，不產生畸胎瘤，均一性好，成為干細胞研究和應用的熱點。MSC-like細胞在半月板損傷的問題上具有重要理論研究意義和臨床應用價值。

　　2、世界首例臨床研究（ES來源功能細胞）

　　據報道，接受細胞移植的是一位因劇烈運動導致半月板二度損傷的患者，經武漢同濟醫院康復醫學科診斷，符合該干細胞臨床研究項目受試者入組標準。在充分知情下，受試者接受了膝骨關節腔內干細胞注射。細胞移植過程中和移植后受試者生命體征平穩、活動不受限，截至發稿時無嚴重不良事件。根據研究方案，未來數月，研究者將對受試者進行隨訪，對所用細胞和治療方案的臨床安全性和有效性進行系統評估。

　　該臨床研究首次使用了由人胚胎干細胞體外定向分化獲得的功能細胞治療半月板損傷。該類細胞性質明確、純度高，功能確定，易標準化與規模化制備，在干細胞成藥及產業化方面極具優勢。前期，北京干細胞庫經十年研發，突破了細胞制備、評價等關鍵技術，確認了臨床前安全性和有效性，并與武漢同濟醫院聯合完成了項目備案等相關準備工作。