光遺傳療法讓失明者恢復部分視力

一位近40年前被診斷患有視網膜色素變性的患者，在接受一種新的光遺傳學療法后恢復了部分視力。

5月24日，《自然—醫學》發表的這項案例研究是神經退行性疾病患者，在接受光遺傳療法后獲得功能恢復的首次報道。

研究人員表示，光遺傳療法是先將特定細胞進行基因改造，使其對光脈沖產生響應，再利用光脈沖控制這些細胞。

視網膜色素變性是一種神經退行性眼病，會破壞視網膜的感光細胞，可能導致患者完全失明。除了基因替代療法只對發病早期患者起效外，目前尚無療法被批準用于治療視網膜色素變性。

美國賓西法尼亞州匹茲堡大學的José Sahel、Botond Roska和同事描述了一項仍在進行的1/2a期研究的初步結果。研究中，他們將編碼了光遺傳學感受器ChrimsonR的腺相關病毒載體（用于協助基因療法）注射到一位58歲盲人男性視網膜色素變性患者的一只眼睛里，同時利用工程改造的護目鏡進行光刺激。護目鏡自帶一個專用攝像頭，可以拍攝視覺世界的圖像，并將這些圖像轉換成光脈沖，這些光脈沖再被實時投射到視網膜上，從而在視覺任務中激活被改造的細胞。

研究人員表示，患者對該治療手段的耐受性良好，這位之前失明的患者在佩戴光刺激護目鏡后可用眼睛識別、計數、定位、觸摸不同的物體。

專家表示，光遺傳療法或有助于恢復視網膜色素變性相關失明患者的視功能。不過，仍需進行更多試驗，進一步確定該方法的安全性和有效性。