全球首款CRISPR基因編輯療法獲批點燃概念板塊

　　《科創板日報》11月22日訊（實習記者張真、記者鄭炳巽）全球首款CRISPR基因編輯療法的獲批點燃概念板塊。

　　昨日，基因編輯概念股集體走強，截至收盤，舒泰神（300204.SZ）、和元生物（688238.SH）20CM漲停，三元基因（837344.BJ）漲超13%，諾思蘭德（430047.BJ）、諾禾致源（688315.SH）、南模生物（688265.SH）、藥康生物（688046.SH）、香雪制藥（300147.SZ）等跟漲。

　　消息面上，11月16日，英國藥監機構MHRA（藥品和保健品管理局）在官網發布公告稱，批準由瑞士公司CRISPR Therapeutics和總部位于波士頓的大型生物技術公司Vertex Pharmaceuticals（福泰制藥）共同開發的CRISPR基因編輯療法Casgevy（簡稱exa-cel）。

　　美股方面，近期基因編輯股CRISPR、Editas、Intellia漲幅分別高達85%、70%以及8%。

　　▌基因編輯療法持續走熱

　　“這是一個具有里程碑意義的批準，為未來CRISPR療法的進一步應用打開了大門，有潛力治愈許多遺傳疾病。”對于Casgevy獲批MHRA，英國牛津大學遺傳學家Kay Davies教授如此評論道。

　　據悉，作為全球首款獲批的CRISPR基因編輯療法藥物，Casgevy適用于12歲以上且出現復發性血管閉塞危象的鐮狀細胞病（SCD）患者，以及輸血依賴性β地中海貧血癥（TDT）患者。這兩種遺傳病均由血紅蛋白基因錯誤引起。

　　此前，骨髓移植是這兩種遺傳病唯一的永久性治療選擇，但移植的骨髓必須來自匹配的捐贈者，并存在排異風險。與骨髓移植不同，通過基因編輯療法，即輸注編輯過的、患者自己的細胞，沒有上述限制和風險。

　　MHRA表示，其批準鐮狀細胞病基因療法的決定是基于對29名患者進行的一項研究，其中28名患者在接受治療后至少一年內沒有出現嚴重疼痛問題。而在地中海貧血研究中，42名接受治療的患者中有39人在治療后至少一年內不再需要輸注紅細胞。

　　除去英國，Casgevy目前還在接受歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品監督管理局（FDA）、沙特食品藥品監督管理局的審評。

　　具體來看，FDA將在12月8日對這款藥物治療鐮狀細胞病（SCD）的資格進行評審，并在明年審批該療法治療輸血依賴性β地中海貧血（TDT）的生物制品許可證。這意味著Casgevy有望在一個月后獲得FDA批準。

　　目前，包括Intellia Therapeutics與再生元共同研發的CRISPR體內基因組編輯療法NTLA-2001、Verve Therapeutics在研的單堿基編輯療法VERVE-101以及Beam Therapeutics在研的單堿基編輯療法BEAM-101等10余款CRISPR基因編輯療法均已進入臨床試驗階段。

　　▌Casgevy商業化價值幾何？

　　盡管Casgevy作為全球首款獲批的CRISPR基因編輯療法藥物尚且標志著“基因剪刀”的成功落地，但這并非投資市場首次為基因編輯技術而歡呼。

　　《科創板日報》記者注意到，在2021年1月，CRISPR和Editas分別創下220.2美元/股以及99.95美元/股的歷史高位。而距離當時僅前3個月，CRISPR Therapeutics的聯合創始人之一埃瑪紐埃勒·沙爾龐捷（Emmanuelle Charpentier）剛因CRISPR/Cas9基因編輯技術獲得諾貝爾化學獎。

　　那么，Casgevy是否具備足夠的商業化價值以回應資本市場對其背后基因編輯技術的期待？

　　從藥物本身的應用風險來看，就在上個月，FDA召開細胞、組織和基因治療咨詢委員會會議，就Casgevy用于治療鐮狀細胞病（SCD）患者的生物制品許可申請（BLA）進行討論，并就該療法潛在的脫靶效應咨詢外部專家的意見。

　　此外，由于患者在使用該療法前必須先接受一個療程的化療，免疫系統會遭到削弱，期間處于休眠狀態的病毒，如Epstein-barr病毒(EBV)、巨細胞病毒(CMV)和人類皰疹病毒6 (HHV-6)可能會復蘇并對人體造成嚴重破壞。

　　價格方面，福泰制藥表示，目前尚未確定Casgevy于英國的用藥價格，并且還“正在與衛生當局合作，以盡快確保符合條件的患者獲得報銷和獲得治療機會。”

　　在美國，Vertex尚未公布Casgevy的用藥價格，但美國臨床和經濟審查研究所的一份報告稱，其價格或將高達200萬美元。相比之下， 有數據統計顯示，當前鐮狀細胞治療從出生到65歲的醫療費用，女性約為160萬美元，男性則約為170萬美元。

　　目前，全世界有數百萬人患有鐮狀細胞病，其中美國約有10萬人。其更常見于來自瘧疾流行地區人群，并且在某些種族群體中也更常見，例如非洲、中東和印度血統的人。