維持人體能量代謝平衡以提高患者生活質量是治療線粒體病的主要目標。
1.代謝治療
補充維生素和各種輔酶治療盡管缺乏相關臨床研究佐證,但還是最常用的線粒體病治療方法,較常用的藥物有輔酶Q10、維生素B1、維生素B2、維生素C、維生素E等。艾地苯醌和輔酶Q10是治療氧化磷酸化缺陷的首選藥物。
2.卒中樣發作急性期治療
有研究報道盡早使用L-精氨酸,可以減輕卒中樣發作。
3.對癥治療
患者反復出現癲癇發作,可選擇合適的抗癲癇藥物對癥治療。
4.基因治療
由于本病根本原因為線粒體DNA突變及突變的線粒體DNA蓄積,因此,治療的根本方法為基因治療,但尚在試驗階段。