1、功能性神經外科疾病
以帕金森病和阿爾茨海默病為代表的中樞神經系統退行性疾病是神經干細胞治療的熱點之一。帕金森病是一種由中腦黑質紋狀體多巴胺能神經元變性引起的疾病，導致多巴胺遞質分泌減少。Nishino等人將神經干細胞植入帕金森病大鼠模型的紋狀體，發現植入的神經干細胞可以分化成多巴胺能神經元，半數以上模型動物的癥狀得到緩解。一些研究以神經干細胞為載體，將膽堿乙酰轉移酶基因引入實驗動物，補充乙酰膽堿遞質，也取得了一定效果。
2、神經創傷性疾病
中樞神經系統損傷后，由于缺乏適合受損神經元周圍生長的局部微環境、繼發性膠質增生和瘢痕形成，受損神經元難以再生。隨著神經干細胞研究的深入，人們試圖利用神經干細胞治療神經系統損傷。Wennersten等人在成年大鼠單側頂葉皮質腦挫傷后立即將人神經干細胞移植到損傷附近。2周和6周后，移植細胞出現在海馬、胼胝體和損傷區域周圍的同側室管膜下。與2周相比，6周時HuN陽性細胞的數量更高。神經干細胞不僅可以修復神經元的丟失，還可以修復受損的神經膠質細胞。將克隆的成年神經前體細胞植入脫髓鞘小鼠脊髓，發現神經前體可以分化為少突膠質細胞和雪旺細胞，形成與髓鞘非常相似的結構，并基本恢復。神經沖動的傳導。因此，神經干細胞移植拓寬了人類脊髓損傷和脊髓功能障礙的治療前景。
3、中樞神經系統腫瘤
神經干細胞具有跟蹤和捕獲腫瘤細胞的功能。利用神經干細胞的這一特點，將抗腫瘤藥物或抑癌基因轉染到神經干細胞中，并利用腫瘤附近的神經干細胞作為中介，引導藥物和基因表達產物進入腫瘤細胞，以達到治療效果。目前，將不同靶基因（如血管生成抑制基因、腫瘤壞死因子基因、促凋亡基因、免疫調節基因等）與神經干細胞載體結合治療顱內腫瘤仍在進一步研究中。
4、缺氧缺血性腦病
Veizovic等人使用大腦中動脈閉塞導致大鼠缺血。植入神經干細胞后，永生化小鼠神經干細胞系MHP36細胞不僅分布在移植部位，而且分布在病變半球的皮質、紋狀體和胼胝體。也有分布。移植到缺氧和缺血小鼠腦中的神經干細胞可以與宿主CNS建立連接，并優先遷移到缺血區域分化為神經元。因此，神經干細胞為缺氧缺血性腦功能的恢復提供了新思路。