美國龍頭企業接連上市基因測序產業望掀熱潮

　　美國基因編輯龍頭企業Intellia診療公司11日提交首次公開募股申請，計劃登陸納斯達克市場，融資1.2億美元。此前的2月初，另一家基因編輯龍頭Editas醫藥剛剛登陸美國市場，上市迄今股價漲幅接近140%。眼下這兩家公司研究的CRISPR基因編輯技術炙手可熱，吸引了投資者和醫藥行業巨頭們的目光。

　　基因測序概念股漲幅

　　潛力與爭議并存

　　基因編輯是一種能夠對目標基因組進行定點改造，從而對未知功能基因進行研究和基因治療的技術。在經歷數年的發展后，CRISPR脫穎而出，成為最被市場看好的基因編輯技術。該技術通過對細胞的DNA進行精確地靶向修飾來發揮作用，能夠同時實現多個基因的編輯，且編輯能力更加高效精準。2015年，CRISPR技術被《科學》雜志評為全年最佳科學突破。

　　目前CRISPR已成功地被用來對細菌、植物、人體細胞以及斑馬魚等進行基因組編輯，越來越多的體外和體內研究證實它能夠被用來校正致病性的基因突變，以CRISPR為基礎的基因編輯技術在血液并腫瘤和其他遺傳疾病的基因治療應用領域展現出極大的應用潛力。可以說，從糧食增產到治療罕見遺傳病，CRISPR技術幾乎無所不能。以前瞻性聞名的Wired網站因此將其稱為“創世紀引擎”，稱其“有可能用來建造一個無疾并無饑餓、無污染的新世界”。

　　但CRISPR技術也面臨應用難題，比如體內編輯存在一定的“脫靶”率，這可能造成基因組的不穩定并擾亂正常基因的功能。考慮到DNA治療逆轉很難，想要用于人類疾病治療，必須保證CRISPR應用的萬無一失。到目前為止，盡管有幾個基因編輯治療項目在開展臨床試驗，但尚無相關產品獲得監管許可。

　　此外，CRISPR的快速發展也引來無數爭議，其中以“定制嬰兒”的爭議最大。去年3月，美國再生醫學聯盟的主席丹吉爾聯合四位學者在《自然》雜志上撰文，號召研究者們暫時不要對人類生殖細胞進行基因編輯，因為用現有技術對人類胚胎進行基因編輯可能對后代產生無法預測的后果。

　　投資者熱情高漲

　　盡管CRISPR技術用于疾病治療還有待驗證，但全球藥業巨頭都看準了這一市場的潛力。去年初，諾華即宣布與此次擬上市的美國基因編輯研發公司Intellia展開一項長達5年的研發合作，致力于加速發展CRISPR/CAs9技術在CAR-T細胞治療和造血干細胞中的應用。去年5月，CAR-T療法的先驅美國朱諾診療公司與另一家基因編輯企業Editas簽訂了一項為期三年的合作協議，包括4700萬美元預付款和6.9億美元的里程碑獎金，朱諾將借助Editas開發的CRISPR/Cas9技術輔助其CAR-T療法和TCR療法治療更多類型的腫瘤疾玻

　　Editas和Intellia是美國基因編輯領域的兩家龍頭企業。Editas由麻省理工大學華裔教授張峰和另一位基因科學家珍妮弗·堂娜創立于2013年11月，兩位創始人均為CRISPR的早期發明人，美國ZL局在2014年授予了張峰首個基因編輯技術ZL。Intellia成立于2014年，是珍妮弗·堂娜參與創辦的另一家基因編輯研發企業。

　　盡管創立至今只有兩年多時間，Editas和Intellia都吸引了投資者的關注。Editas在成立伊始就獲得了4300萬美元A輪投資，投資方包括FlaGShip Ventures等知名風投。2015年8月10日，該公司獲得1.2億美元的B輪融資，參與者不但包括世界首富比爾·蓋茨，還包括谷歌風投等十余個基金。

　　今年2月，Editas登陸納斯達克市場，融資1.09億美元，成為CRISPR基因編輯領域首家公開上市的公司。Editas上市首日股價上漲13.8%，IPO以來股價累計漲幅達到137%。目前公司市值接近14億美元。

　　Intellia在2014年獲得了A輪1500萬美元融資和B輪7000萬美元融資，投資者包括阿特拉斯風險投資基金、Orbimed咨詢者公司等。該公司本周一宣布將登陸納斯達克市場，籌資1.2億美元，同時宣布與再生元制藥公司展開為期6年的授權和合作協議，將獲得后者7500萬美元先期支付款，再生元制藥還將在Intellia上市時通過私人置換購入5000萬美元后者股票。

　　據波士頓咨詢集團去年9月發布的一份數據，自2013年以來，美國基因編輯公司已經吸引了超過10億美元的風險投資。2015年，數億美元資金涌入基因編輯初創企業，其中大部分流入了Editas和Intellia，此外在去年12月，拜耳宣布投資3億美元，與CRISPR診療公司成立一家合資企業。

　　不過到目前為止，基因編輯的創富“神話”還只停留在想象階段。Editas最新公布的財報顯示，該公司去年第四季度研發開支580萬美元，運營虧損1240萬美元，2015年全年研發開支1880萬美元，運營虧損3530萬美元。該公司表示，在“可預期的未來”還無法獲得營收。

　　基因測序概念股一覽：

　　紫鑫藥業公司與中國科學院北京基因組研究所合作研制第二代基因測序儀

　　千山藥機參股宏灝基因進入基因測序市場，目前已經成功研發了針對高血壓等5類個體化藥物治療基因檢測芯片

　　昌紅科技該公司產品線中具有基因存儲板、分子篩、基因擴增板等產品，基因存儲板是基因測試工程的核心耗材、壁壘極高。

　　達安基因達安基因是NIPT相關基因檢測產品獲批的第二家公司，在全國有8個臨床檢驗中心。

　　北陸藥業收購世和基因20%股權，其癌癥基因檢測產品，正在申報第三方醫學檢驗服務試點資格。

　　仟源醫藥出資1億元收購杭州恩氏基因80%股權，涉足嬰兒基因保存和孕環境檢測領域。

　　迪安診斷主要提供醫學診斷服務外包為核心業務的醫學診斷服務整體解決方案

　　安科生物子公司中德美聯經營涉及生物基因測序、DNA 檢測等業務。

　　康芝藥業參股宏雅基因切入醫學檢測技術。

　　榮之聯榮之聯通過和華大基因合作，建立大數據服務平臺

　　中源協和建設并運營中源協和醫學檢驗所，專業開展基因檢測相關技術研究與應用，進入基因測序領域

　　新開源收購了呵爾醫療、三濟生物、晶能生物三家公司，轉型介入腫瘤早診、個體化醫療及NGS領域