本病若早發現早診斷早治療,一般較少影響生活質量和生存期。晚期治療基本無效,少數病情進展迅速或未經治療出現嚴重肝臟和神經系統損害者預后不良,會致殘甚至死亡。肝豆狀核變性患者的主要死因是肝衰竭、自殺和腫瘤。盡管20年來早期診斷和治療水平有了較大的進步,但肝豆狀核變性患者的死亡率還是較高,預后不佳。