去年美國國家癌癥研究中心(National Cancer Institute, NCI)宣布開始一項研究旨在重新分析過去十年中在臨床試驗中未能對大多數患者產生療效的抗癌藥物以用于治療一些特殊基因型的癌癥患者。紐約的 Memorial Sloan-Kettering Cancer Center、波士頓的Dana-Farber Cancer Institute和Massachusetts General Hospital以及麻省坎布里奇市的Broad Institute都參與到這項研究中。
根據NCI的定義,特殊反應患者是在臨床上對藥物能夠做出完全的反應或是在至少6個月的治療中做出部分反應的癌癥患者,而這種藥物對普通患者的響應率則在10%以下。
基于以上設想,NCI的研究人員進行了一項利用everolimus (Afinitor)和pazopanib (Votrient)聯合治療晚期膀胱癌特殊反應患者的臨床一期研究。結果顯示其中一名患者對這種療法做出了完全響應,而另外幾名患者則出現了部分響應的表現。通過對這些患者的基因進行分析,研究人員還發現一個名為TSC1的基因型突變可能是這一現象的原因。
盡管這些發現令人振奮,但是研究人員首先還是要搞清楚特定人群響應某種藥物的基因機制才能進一步有針對性的開發藥物。
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