FDA批準第三個PARPi卵巢癌新藥niraparib

　　今日，藥明康德合作伙伴TESARO迎來重磅喜訊——其PARP抑制劑niraparib （商品名ZEJULA）獲得了美國FDA的批準上市，用于復發性上皮卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌女性患者的維持治療。這些患者先前接受過鉑類化療，并出現完全響應或部分響應（complete or partial response）。值得一提的是，niraparib是美國FDA批準的首個無需BRCA突變或其他生物標志物檢測，就可用于治療的PARP抑制劑。

　　卵巢癌是婦女中一種常見的癌癥，也是女性因癌癥死亡的第五大常見原因。在美國，每年大約有2.2萬多名婦女被診斷為卵巢癌。這一數字在歐洲則高達6.5萬。盡管在卵巢癌的二線高級治療中，鉑類化療的響應率很高，但依然有85％的患者會在兩年內出現復發。因此，對于這些出現完全響應或部分響應的患者來說，如何在化療后維持她們的“響應狀況”有著巨大而未滿足的醫療需求。

　　今日獲批的niraparib正是這樣一款能起到良好維持效果的PARP抑制劑。此類藥物能阻斷參與修復受損DNA的PARP酶活性。對帶有BRCA基因突變的癌細胞來說，倘若PARP活性進一步受到抑制，這些細胞分裂時就會累積大量DNA損傷，導致癌細胞死亡，或是減緩腫瘤生長。然而niraparib更為獨特——它是首款無需檢查BRCA突變或其他生物標志物的狀況，就能在臨床上顯著改善復發性卵巢癌患者的無進展生存期的PARP抑制劑。此外，它僅需每日口服一次，就能起到控制病情的效果。因此，這是一種非常易用的維持療法。先前，它曾獲得美國FDA頒發的快速通道資格、突破性療法認定、以及優先審評資格。

　　Niraparib的療效在一項名為ENGOT-OV16/NOVA的國際性、雙盲、設有安慰劑對照的3期臨床試驗中得到了驗證。這項臨床試驗一共招募了553名患有復發性卵巢癌的患者，她們在最近接受的鉑類化療后出現了部分響應或完全響應。 其中，有大約三分之二的受試者沒有攜帶BRCA的種系突變。通過臨床試驗，研究人員發現niraparib與安慰劑相比，顯著延長了患者們的無進展生存期。此外，在帶有BRCA突變的患者中，niraparib降低了74%疾病發生進展或患者死亡的風險。在未攜帶BRCA突變的患者中，這一數字達到了55%。無論患者先前出現部分響應或是完全響應，niraparib產生的收益都處于類似的量級。基于這些出色的數據，FDA在今日批準了niraparib上市。

　　“對在初步治療中反響良好的患者來說，維持治療是癌癥療法中的重要一環，”FDA藥品評估與研究中心血液學與腫瘤產品負責人Richard Pazdur博士說：“無論患者是否帶有特定的基因突變，ZEJULA都為她們提供了一種全新的治療方案，有望延緩癌癥在未來的進展。”

　　“能將這一獨特的新藥帶給卵巢癌患者，我們感到非常高興。我們要感謝那些無私參與臨床試驗的患者，以及她們的醫生與為她們提供照料的人。這些參與臨床試驗的人為ZEJULA臨床開發項目的成功做出了最大的貢獻，”TESARO的總裁兼首席運營官Mary Lynne Hedley博士說：“我們也要向FDA表達我們的感激。在接受審評后不到3個月，他們就快速對ZEJULA的申請做了詳盡的評估。TESARO承諾將支持那些勇敢面對卵巢癌的女性，并將與患者、醫療服務提供者等人緊密合作，確保這一變革性的藥物能抵達需要的人手中。”

　　按計劃，ZEJULA將在今年4月正式進入美國市場。我們再次祝賀TESARO取得的成績，并祝愿越來越多的抗癌新藥能夠問世，造福患者！