已證實N-Ras或BRAF的激活型突變是引發黑素瘤的主要病因，其中66%的病例為BRAF激酶作用域突變。而約80%的BRAF突變病例是因胸腺嘧啶突變為腺嘌呤造成第599位的纈氨酸突變為谷氨酸所致。使用RNAi技術剔除黑素瘤細胞的BRAF表達，不僅抑制了腫瘤細胞生長，而且減弱了其侵襲能力，為黑素瘤基因治療奠定了基礎。
研究表明趨化因子受體CXCR4是乳腺癌轉移的重要調節因素，其配體CXCL12可趨化腫瘤細胞并調節其增生和侵襲特性。使用RNAi干擾技術剔除CXCR4證實該分子為原位移植腫瘤生長和轉移所必需。此外，剔除BCRP表達可以逆轉其介導的腫瘤耐藥。
瘢痕疙瘩是一種較為難治的疾病，尚無有確切療效的治療方法。使用特異性siRNA剔除TGF-βⅡ型受體表達可以抑制角膜成纖維細胞表達纖維粘連蛋白并降低其遷移能力。剔除CTGF表達可使皮膚成纖維細胞內I型和Ⅲ型前膠原蛋白、堿性成纖維細胞生長因子、組織金屬蛋白酶抑制因子（tissue inhibitor of metalloproteinase，TIMP）-1，TIMP-2和TIMP-3等基因表達水平降低。這些結果提示TGF-β信號轉導通路和CTGF均可能是瘢痕疙瘩治療的潛在靶點。