南開團隊創新藥獲臨床試驗許可

近日，由南開大學藥學院團隊自主研發的化藥1類新藥CP0119片取得國家藥品監督管理局簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》，獲準用于治療結腸慢傳輸的臨床試驗。該項目是南開大學作為申報單位的第二項獲得臨床批件的新藥項目，首個新藥臨床批件獲批于2017年。

流行病學調查結果顯示，我國結腸慢傳輸發病率達7.3%～20.39%，且近年來發病率呈逐年上升趨勢，嚴重影響患者生活質量，損害患者身心健康，而且可能引發多種嚴重并發癥。現有治療方法主要分為基礎治療和藥物治療，基礎治療包括調整生活方式和認知治療，經過4-8周的基礎治療無效可選用藥物治療。但目前現有的治療手段與治療效果存在局限性，可選用的治療方法常常不能令人滿意，結腸慢傳輸的治療仍然具有挑戰性。因此，研發一種高效低毒的治療藥物具有重要意義。

CP0119靶向Transgelin治療結腸慢傳輸性便秘的作用機制 南開大學供圖 

據項目負責人介紹，CP0119是一種新型小分子膠轉蛋白（Transgelin）激動劑，Transgelin是鈣調蛋白家族中的一種肌動蛋白結合蛋白，相對分子量為22 kDa，主要分布于平滑肌細胞中。同時，CP0119能夠激動腸道平滑肌細胞上的Transgelin，促進G激動蛋白（G-actin）向F激動蛋白（F-actin）的聚集，增加腸平滑肌細胞中應力纖維束的形成，進而增強細胞收縮能力，促進腸道蠕動，最終達到改善結腸慢傳輸的效果。目前沒有以Transgelin為靶點治療便秘的同類藥物上市，CP0119的成功開發屬于全新靶點的化藥1類創新藥物。

該項目歷時4年完成了原料藥的中試放大、制劑開發、系統化藥理和藥代研究以及標準化臨床前GLP安全性評價，充分證明了CP0119質量可控、安全有效。因此，CP0119的開發有望成為結腸慢傳輸患者的新治療選擇，具有較高的經濟效益和社會效益。

CP0119項目的研發由南開大學藥學院和藥物化學生物學全國重點實驗室（全重）的創新藥物研發團隊承擔，也是與華潤醫藥中國醫藥研究開發中心和天津國際生物醫藥聯合研究院合作的重要成果，是踐行產學研和全重共建單位之間合作的實例。