FDA批準首款噬血細胞淋巴組織細胞增多癥療法

　　今日，Sobi和Novimmune SA公司聯合宣布，美國FDA批準雙方共同開發的干擾素γ（IFNγ）抗體Gamifant（emapalumab-lzsg）上市，用于治療兒童或成年原發性噬血細胞淋巴組織細胞增多癥（HLH）患者。這些患者患有復發/難治性疾病，在接受常規HLH療法后疾病繼續惡化，或對常規療法不耐受。Gamifant是FDA批準的首例針對HLH的療法，這代表著治療原發性HLH領域24年來的首個重大突破。

　　原發性HLH是一種非常罕見，進展迅速，通常致命的高度炎癥性綜合征。INFγ的大規模過度表達被認為是導致免疫系統過分激活的主要原因，這最終會導致器官衰竭。原發性HLH患者的癥狀通常在出生后第一年就會出現，如果不加以治療，患者的平均生存期不到兩個月。前期治療的目標是盡快控制住高度炎癥的緊急狀況，為患者進行造血干細胞移植（HSCT）做準備。HSCT是目前唯一治愈HLH的方法。目前在接受HSCT之前的常規療法是使用類固醇或者化療，但是這些療法都不是針對HLH的獲批療法。

　　Gamifant是一種IFNγ的單克隆抗體。它能夠與IFNγ結合并且中和它的作用。該藥物已經獲得FDA授予的突破性療法認定和孤兒藥資格，而且新藥申請也獲得了優先審評資格。Gamifant獲得批準與類固醇療法地塞米松（dexamethasone）聯用，每周兩次通過靜脈滴注給藥，直到患者接受HSCT。

　　這項批準是基于Gamifant在一項全球性，多中心，開放標簽，單臂關鍵性2/3期臨床試驗中的表現。在這項試驗中，27名原發性HLH患者接受了Gamifant和地塞米松的聯合治療。這些患者對常規療法沒有響應，響應不佳或者不耐受。試驗結果表明，Gamifant達到了試驗的主要終點，在接受治療6個月后，患者的總緩解率達到63%（p=0.013）。而且，70%的患者繼續接受了HSCT。

　　“HLH是一種免疫調節異常疾病，雖然很多細胞因子水平都出現失常，但是IFNγ在疾病發生中起到關鍵性作用。很久以來，雖然我們知道這一細胞因子在HLH中的關鍵性作用，但是在emapalumab獲得批準以前，我們沒有一款藥物能夠特異性打擊這一靶點，”emapalumab臨床研究的首席研究員，辛辛那提兒童醫院醫療中心HLH卓越中心的Michael Jordan博士說：“Emapalumab代表著治療原發性HLH的一種全新方法，它將幫助這些重病患者達到接受造血干細胞移植的階段。”

　　“Gamifant是第一款有針對性地靶向并中和IFNγ的藥物。基于對這一新靶點的臨床驗證，我們將進行更多臨床試驗，檢驗emapalumab在其它因IFNγ導致的疾病中的療效。我們非常感謝參與這項臨床試驗的患者，他們的家屬和醫護人員，是他們的努力讓今天的批準成為可能。”Novimmune公司首席醫學官Cristina de Min博士說。