遺傳發育所個體水平發現單堿基編輯系統存在脫靶效應
人類遺傳疾病和農作物農藝性狀很多情況下是由基因組中的單個或少數核苷酸的突變引起的。因此，基因組中關鍵核苷酸變異的鑒定與定向修正是人類遺傳疾病治療及動植物育種的重要方向。基因組編輯工具單堿基編輯器的開發，為定向編輯和修正基因組中的關鍵核苷酸變異提供了重要工具，展現了其在遺傳疾病治療與動植物新品種培育等方面潛在的重大應用價值。單堿基編輯器主要分為兩類，胞嘧啶單堿基編輯器(CBE)與腺嘌呤單堿基編輯器(ABE)，分別由胞嘧啶脫氨酶或改造的腺嘌呤脫氨酶與nCas9蛋白融合而來，對應地可在基因組中的靶向位點實現C>T或A>G的堿基編輯。目前，CBE與ABE已在多個物種中得到廣泛應用。然而，對它們脫靶效應的檢測還很不充分，數據主要來源于體外實驗研究或者對利用生物信息學軟件預測的有限的靶序列相似位點的檢測，CBE與ABE在體內全基因組范圍的脫靶效應還未得到評估。 近日，中國科學院遺傳與發育生物學研究所高彩霞研究組在植物中對......閱讀全文
世界首次證實單堿基基因編輯存在脫靶效應
基因編輯技術越來越火，然而針對基因編輯工具最大的風險——脫靶效應，一直以來缺乏良好的檢測工具。記者從中科院神經科學研究所獲悉，其團隊與多家機構合作完成的研究，建立了一種在精度、廣度和準確性上遠超越之前的基因編輯脫靶檢測技術，這一技術首次證實：近年來興起的單堿基編輯技術有可能導致大量無法預測的脫靶
遺傳發育所－個體水平發現單堿基編輯系統存在脫靶效應
人類遺傳疾病和農作物農藝性狀很多情況下是由基因組中的單個或少數核苷酸的突變引起的。因此，基因組中關鍵核苷酸變異的鑒定與定向修正是人類遺傳疾病治療及動植物育種的重要方向。基因組編輯工具單堿基編輯器的開發，為定向編輯和修正基因組中的關鍵核苷酸變異提供了重要工具，展現了其在遺傳疾病治療與動植物新品種培
楊輝組/高彩霞組發現單堿基編輯系統存在嚴重脫靶效應
2016年，David Liu團隊在 Nature 期刊上首次報道了基于胞嘧啶脫氨酶APOBEC1（能催化C脫氨基變成U，而U在DNA復制過程中會被識別成T）和尿嘧啶糖基化酶抑制劑UGI（能防止尿嘧啶糖基化酶將U糖基化引起堿基切除修復）的單堿基編輯工具（BE3）首次實現可以在不引入DNA雙鏈斷裂
科學家首次證實線粒體堿基編輯器的脫靶效應
?脫靶檢測技術工作流程。中國農科院供圖? ? 日前，中國農業科學院深圳農業基因組研究所左二偉團隊與國內其他科研單位合作，首次證實線粒體堿基編輯器（DdCBE）會導致核基因組嚴重的脫靶效應，因而醫學應用存在嚴重的安全風險。該研究對研發高效安全的線粒體堿基編輯器具有指導意義。相關研究成果在線發表在《
科學家首次證實線粒體堿基編輯器的脫靶效應
?脫靶檢測技術工作流程。中國農科院供圖 日前，中國農業科學院深圳農業基因組研究所左二偉團隊與國內其他科研單位合作，首次證實線粒體堿基編輯器（DdCBE）會導致核基因組嚴重的脫靶效應，因而醫學應用存在嚴重的安全風險。該研究對研發高效安全的線粒體堿
方興未艾：單堿基基因編輯技術
近一年多來，全世界范圍內多個實驗室圍繞“單堿基基因編輯技術”發表了大量的研究成果，而我國科學在此領域也取得了一系列重要進展。特別是近日，來自中山大學松陽洲和黃軍就實驗室在Protein & Cell雜志上發表了題為“Effective gene editing by high-fidelity
DNA堿基編輯器或能誘導大量脫靶RNA突變！
DNA堿基編輯方法能夠直接在基因組DNA中進行點突變的校正，同時并不會產生任何雙鏈的斷裂（DSBs，double-strand breaks），但潛在的脫靶效應常常限制了這些方法的應用，腺相關病毒（AAV）是DNA編輯基因療法中最常用的傳遞系統，由于這些病毒能夠在體內持續維持基因表達的功能，因此
DNA堿基中產生靶向變化的堿基編輯器－誘導廣泛的脫靶
在一項新的研究中，來自美國麻省總醫院、哈佛醫學院和哈佛大學陳曾熙公共衛生學院的研究人員報道近期開發的幾種在單個DNA堿基中產生靶向變化的堿基編輯器能夠在RNA中誘導廣泛的脫靶效應。他們還描述了對堿基編輯器變體進行基因改造可顯著降低RNA編輯的發生率，這同時也會增加在靶DNA編輯的精確度。相關研究
利用單堿基編輯器實現多位點單堿基編輯DMD及HGPS豬模型
6月28日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組在國際學術期刊Nature Communications(《自然-通訊》)發表了題為Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
單堿基基因編輯技術之工具篇
前言 今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展
單堿基基因編輯技術之工具篇
前言今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！
單堿基基因編輯技術之工具篇
今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！
基因編輯會議召開在即指點如何避免脫靶效應
生物谷主辦的第四屆基因編輯與臨床應用研討會將于2017年6月9-10日于上海召開。 本屆會議的主題為基因編輯對于疾病的精準治療。 對于基因編輯技術對于生命科學以及醫學研究領域所帶來的突破， 我們毋庸置疑。 但是未來如果基因編輯技術用于疾病治療， 我們必須考慮這一技術的安全性問題。 5月30日，
基因編輯大牛Nature子刊發文：CRISPR單堿基編輯準確！
來自韓國基礎科學研究所IBS的研究人員發表了題為“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，證實了最近研發的基因編輯方法的準確性。這一研究成果公布在4月10日的Nature
單堿基基因編輯研究進展速覽
本文中，小編整理了近年來科學家們在單堿基基因編輯研究領域取得的新進展，分享給大家！ 【1】Nat Commun：科學家首次在豬身上實現多位點單堿基編輯 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組利用單堿基編輯器首次在豬
CRISPR技術再升級——單堿基的精準編輯
CRISPR/Cas9基因組編輯系統來源于簡單的細菌免疫系統組分，經過改造后可在真核細胞中實現高度靈活且特異的基因組編輯。該系統是單RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介導的核酸酶系統，通過靶點特異的CRISPR RNA (crRNA)序列與靶序列進行堿基配對從而引導Cas
天津工生所實現單窗口堿基編輯
堿基編輯器主要有3種類型：胞嘧啶堿基編輯器(cytosine base editor, CBE)、腺嘌呤堿基編輯器(adenine base editor, ABE)和糖基化酶堿基編輯器（Glycosylase base editor，GBE），它們在不需要DNA雙鏈斷裂和編輯模板的情況下可分別
單堿基編輯首次應用于非人靈長類模型
? ?5月20日美國遺傳學家團隊近日首次在非人靈長類模型中，實現了對一種名為PCSK9基因剪接位點的高效精準編輯。這一成功意味著，只需單次注射，便可持久抑制肝臟中PCSK9基因的表達，其為心血管疾病的預防提供了全新的思路，并極大地推動了單堿基編輯技術的臨床轉化應用。研究報告19日公開于英國《自然》雜
David－Liu團隊發表新型基因編輯工具，有效減少脫靶效應
目前，CRISPR–Cas9基因編輯工具雖然可以輕松地改變基因組，但其容易導致脫靶效應等意想不到的編輯后果。為更好地控制基因編輯的進行，科學家們在開發不同的替代方法方面進行了不懈的努力。 2019年10月21日，單堿基編輯技術開創者、Broad研究所David Liu教授研究團隊在頂級學術期刊
Detectseq技術為堿基編輯領域內提供了CBE脫靶位點
2021年6月8日，北大-清華生命科學聯合中心、北京大學生命科學學院伊成器教授課題組在Nature Methods雜志發表了題為“Detect-seq reveals out-of-protospacer editing and target-strand editing by cytosine
基因編輯新進展:－關鍵酶消除CRISPRCas技術脫靶效應
近來全球興起的CRISPR-Cas編輯技術是基于細菌和古細菌天然防御機制的一項技術。與真核生物體內的RNA干擾過程極為相似，CRISPR-Cas 技術能夠特異性切割核酸片段，不過該技術也有可能發生非特異性切割，引起基因組非靶向位點的突變，這一問題越來越受到科研人員的關注。 CRISPR
證實CRISPR/Cpf1基因組編輯幾乎沒有脫靶效應
作為CRISPR基因組編輯的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性質而引起人們的廣泛關注。它只需要單個RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而組裝更加簡單；它的交錯切割模式可能促進利用所需的序列替換現有的DNA序列；它識別富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相對于Cas9識別的富含鳥嘌呤的序
完美基因編輯:－新方法可消除CRISPRCas的脫靶效應
前段時間，麻省理工的研究人員發現基因編輯工具CRISPR-Cas系統具有脫靶效應。近日，這個研究小組的負責人張峰教授表示，他們已經找到了影響CRISPR-Cas系統精確度的關鍵因素，這一發現將使該系統在人類細胞中的應用更安全。目前，這一研究發表在Nature Biotechnology上。
作物基因組單堿基編輯方法研究取得進展
單核苷酸點突變是作物許多重要農藝性狀發生變異的遺傳基礎。單堿基的變異會導致氨基酸替換或蛋白質翻譯終止，使基因功能發生改變，從而有可能產生優良的等位基因與優異性狀。傳統誘變及單堿基突變篩選技術（如TILLING）需要進行基因組規模的篩選，耗時、耗力且鑒定到的點突變數目和種類有限。基因組編輯技術，特
單堿基基因編輯系統，基因治療又一利器
TaC9-ABE單堿基編輯技術原理。黃博純 供圖近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學與五邑大學副教授鄒慶劍團隊合作首次將腺苷脫氨酶與轉錄激活因子樣效應子（TALE）融合，開發了一種不會產生Cas9依賴性脫靶的新型堿基編輯系統TaC9-ABE。相關研究3月24日在線發表于《細胞發現》（
科學家開發新型RNA單堿基編輯工具AMBER
中國科學院上海藥物研究所研究員郝沛團隊和中國科學院分子植物科學卓越創新中心研究員李軒團隊合作，開發了一種新型RNA單堿基（C>U）編輯工具AMBER，并在細胞和小鼠動物模型體內實現對多個靶標基因RNA轉錄本的精準編輯，為基于RNA編輯的遺傳病治療策略開拓了新技術路徑，同時進一步豐富了RNA編輯工具庫
CRISPRCas9基因編輯系統在靈長類中不會導致明顯脫靶效應
CRISPR-Cas9基因編輯系統已被廣泛應用于生物和醫學研究，研究人員正在嘗試利用這一系統進行人類疾病的基因治療。然而，CRISPR-Cas9系統在臨床前的安全性卻缺少全面的評估。之前有研究表明，CRISPR-Cas9系統在小鼠中會造成大量脫靶突變。此外，對細胞系的研究發現，Cas9編輯細胞的
新技術可靈敏檢測基因編輯是否脫靶
基因編輯的“子彈”如果沒有命中目標，就會產生脫靶效應，可能會導致諸如癌癥等不良的基因變異。這種風險讓人們對這種新的技術手段望而卻步。近日，中國科學院神經科學研究所與國內外研究機構的研究者們合作開發了一種被命名為GOTI的技術，能夠準確、靈敏地檢測到基因編輯方法是否會產生脫靶效應，使基因編輯技術向
人分裂期胚胎介導高效的單堿基編輯研究獲進展
5月23日，Genome Biology 發表了一篇題為《人分裂期胚胎介導高效的單堿基編輯》的研究論文，該研究由中國科學院神經科學研究所（中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心）、上海腦科學與類腦研究中心、神經科學國家重點實驗室、中國科學院靈長類神經生物學重點實驗室楊輝研究組與上海交通大學仁濟醫
楊力課題組等開發出變形式堿基編輯新系統
5月10日，Nature Cell Biology在線發表了中國科學院上海營養與健康研究所研究員楊力課題組與合作者在堿基編輯研究領域發布的最新進展——Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-ta