在動物大腦中直接修復DNA——神經科學研究新突破系列之一
神經元中基因編輯的插圖。圖片來源：杰克遜實驗室哪怕在五年前，人們也會認為在活體大腦中進行DNA修復是科幻小說中才有的情節。但現在，科學家已能進入大腦、修復突變，并讓細胞在整個生命周期中維持住這種修復效果。7月21日《細胞》期刊刊登了一組國際科研團隊通過單次注射技術，首次在大腦中直接編輯DNA的突破性成果。他們成功糾正了導致超罕見疾病“兒童交替性偏癱（AHC）”的基因突變。研究不僅顯著改善了實驗小鼠的癥狀，還延長了其生存期。這項技術在人類患者來源的細胞中也進行了測試，目前顯示出良好的修復效果和安全性。這一成果標志著基因編輯在神經系統疾病治療領域邁出了關鍵一步，更被視為個性化基因療法的重大里程碑。大腦基因也能精準糾錯AHC是一種極為罕見的遺傳性神經疾病，通常在嬰兒期發病，表現為突發性癱瘓、肌張力障礙、眼球運動異常及癲癇發作，嚴重影響患兒生活質量，甚至危及生命。目前尚無根治方法，治療主要集中在緩解癥狀。新研究是美國國立衛生研究院體細胞......閱讀全文
DNA堿基編輯:基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技
DNA堿基編輯：基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技術領
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表
PNAS解析CRISPR的DNA基因編輯機制
一個國際科學家小組促使我們朝著更深層次地了解一些酶“編輯“基因的機制邁出了重要一步，從而為糾正患者的遺傳疾病鋪平了道路。 來自布里斯托大學和立陶宛生物技術研究院的研究人員觀察了，一種叫做CRISPR的酶結合和改變DNA結構的過程。 發表在《美國國家科學院院刊》（PNAS）上的這些研究結果，為
定向基因編輯改寫斑馬魚的DNA
斑馬魚是基因研究中一種常用的模式生物。現在科學家可以對它們的基因組進行定向的編輯。 據Nature近日報導，在對脊椎動物和人類疾病的研究中，斑馬魚是一種重要的模式生物。它的卵是透明的，在體外孵化，它的繁殖周期很短，生長速度快，這些都意味著，很適合在生物生存的條件下對它的胚胎進行密切研究。而
David－Liu發布新prime編輯系統：在細胞中插入了完整的基因
一種基于CRISPR的基因編輯技術稱為twin prime editing，它可能是一種新的更安全的基因治療方法。（Ricardo Job-Reese, Broad Communications） 麻省理工學院(MIT)和哈佛大學(Harvard)布羅德研究所(Broad Institute)
“基因魔剪”攜手AI提升DNA編輯精度
來自瑞士蘇黎世大學、蘇黎世聯邦理工學院以及比利時根特大學的科學家合作開發出一種創新的基因編輯方法，將先進的“基因魔剪”技術與人工智能（AI）相結合，顯著提升了DNA編輯的精確度。這項技術為更真實地模擬人類疾病機制提供了有力工具，也為未來精準基因療法的發展奠定了基礎。目前，確保“基因魔剪”在切割目標D
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因編輯的好處
優點：由于基因技術在生物工程中的特殊作用，基因技術革命是繼工業革命、信息革命之后對人類社會產生深遠影響的一場革命。它在基因制藥、基因診斷、基因治療等技術方面所取得的革命性成果，將極大地改變人類生命和生活的面貌。同時，基因技術所帶來的商業價值無可估量。從事此類技術研究和開發企業的發展前景無疑十分廣闊。
什么是基因編輯
"公眾對轉基因擔心的并不是基因技術，關鍵是轉基因的“轉”，現在通過基因測序研究已發展出基因編輯技術，可根據需要對原來的基因進行重新編輯，它可以不轉任何新的基因，也能產生很好效果。中國今后將在進一步開展轉基因研究的同時，積極推動基因編輯技術研究"。大媽連基因編輯都知道，真是厲害啊。既然提到這個，我就來
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯專家亓磊：人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊
超小型編輯器實現動物高效基因編輯
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519726.shtm
David－Liu團隊發表新型基因編輯工具，有效減少脫靶效應
目前，CRISPR–Cas9基因編輯工具雖然可以輕松地改變基因組，但其容易導致脫靶效應等意想不到的編輯后果。為更好地控制基因編輯的進行，科學家們在開發不同的替代方法方面進行了不懈的努力。 2019年10月21日，單堿基編輯技術開創者、Broad研究所David Liu教授研究團隊在頂級學術期刊
基因編輯工具的開發
基因編輯已經被越來越廣泛的用于生物學的研究和應用當中，例如合成生物學，基因治療，藥物靶點發現，mRNA剪接，蛋白定向進化等等。我們在使用各種各樣的基因編輯工具時，不禁感嘆這些工具是多么的精巧絕倫。但科研人員發現基因編輯工具，改進這些工具的功能、效率并非易事。高效、精準、便捷的基因編輯工具，一直是人們
基因編輯的執行手段
1）基因敲除：如果想使某個基因的功能喪失，可以在這個基因上產生DSB，非同源末端連接（NHEJ）修復的過程中往往會產生DNA的插入或刪除（indel），造成移碼突變，從而實現基因敲除。 2）特異突變引入：如果想把某個特異的突變引入到基因組上，需要通過同源重組來實現，這時候要提供一個含有特異突變同源
基因的體外編輯介紹
由于體內的細胞發生變異，功能失調甚至癌變，一種簡單的方法是“修復”體外的細胞，然后將其注入體內，以恢復最初受損的功能。最典型的例子是近年來流行的CAR-T技術（在體外用病毒轉染T細胞，使其能夠識別腫瘤表面的某些蛋白質），以及在體外編輯干細胞。這種方法的優點是可以管理的。畢竟，編輯是在身體之外進行的。
如何看待基因編輯技術
基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技術自問世以來，就有著其它基因編輯技術無可比擬的優勢，技術不斷改進后，更被認為能夠在活細胞中最有效、最便捷地“編輯”任何基因。
四問“基因編輯嬰兒”
“首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒”一石激起千層浪。記者注意到，兩天來，科學界、法學界不少人對上述基因編輯嬰兒行為提出質疑。有專家認為，基因編輯對人類獲益有限，而風險是長遠和不可預期的。一些法學界人士也指出，所謂的“基因編輯嬰兒”涉嫌違法。 1問 “基因編輯”技術難度如何？ 中科院院士：是一項門
盤點基因編輯新利器
CRISPR-Cas9工具讓科學家幾乎能隨意改變基因組。人們稱贊它比以往的技術明顯更簡單、更廉價及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的實驗室中大放光彩，并帶來了一些醫學和基礎研究的新應用。 但該技術也有其局限性。美國加州大學圣地亞哥分校生物工程師Prashant Mali指出，它擅長到
基因編輯的精準“剪刀”
在中國科學院干細胞與再生醫學創新研究院一樓科普平臺里，展示著幾項最新研究成果。在干細胞藥物、再生醫學、解密衰老等項目中，幾個小試劑盒顯得有些單薄，卻有重要的價值和意義。“這是一種能夠快速檢測新冠病毒的試劑盒，與傳統的檢測方法相比，它不需依賴復雜的儀器設備，更便捷、更簡單、更快速。大家都做過核酸檢
基因編輯技術是什么
基因編輯技術不斷發展，到現在已發展到第三代基因編輯技術。第三代基因技術CRISPR/Cas克服了傳統基因操作的周期長、效率低、應用窄等缺點。作為一種最新涌現的基因組編輯工具，CRISPR/Cas能夠完成RNA導向的DNA識別以及編輯。通過一段序列特異性向導RNA分子（sequence- specif
基因編輯專家亓磊：未來人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊
在動物大腦中直接修復DNA——神經科學研究新突破系列之一
神經元中基因編輯的插圖。圖片來源：杰克遜實驗室哪怕在五年前，人們也會認為在活體大腦中進行DNA修復是科幻小說中才有的情節。但現在，科學家已能進入大腦、修復突變，并讓細胞在整個生命周期中維持住這種修復效果。7月21日《細胞》期刊刊登了一組國際科研團隊通過單次注射技術，首次在大腦中直接編輯DNA的突破性
英科學家申請用基因編輯技術編輯人類胚胎
基因編輯領域最熱門的技術——CRISPR很快將被用于研究人類胚胎。近日，一個英國監管委員會評估了一項敲除幾天大胚胎中發育基因的申請。在一場新聞發布會上，倫敦弗朗西斯·科瑞克研究所科研人員Kathy Niakan討論了其提議項目背后的基本原理，并且希望這些研究或許有一天能改善對不孕癥的治療。
基因編輯大牛Nature子刊發文：CRISPR單堿基編輯準確！
來自韓國基礎科學研究所IBS的研究人員發表了題為“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，證實了最近研發的基因編輯方法的準確性。這一研究成果公布在4月10日的Nature
全新「堿基編輯器」：不用「切割」也能精準編輯基因
原標題:不用「切割」也能精準編輯基因了，華人學者開發全新「堿基編輯器」摘要：CRISPR 基因編輯技術之外的新工具。基因編輯技術有了重大進展。Broad 研究所的華人學者 David Liu 教授的團隊開發出了一種「堿基編輯器」，可以讓細胞內 DNA 的一種堿基通過簡單的化學反應，變成另一種
神經系統疾病的新型療法——基因編輯療法
當地時間 6 月 15 日，美國生物技術公司 Capsida Biotherapeutics（簡稱 Capsida）與生物制藥公司 CRISPR Therapeutics（簡稱 CRISPR）簽訂協議，宣布兩家公司建立戰略合作伙伴關系，共同研究、開發、制造和商業化體內基因編輯療法，其中包含利用工